Nombre | Domicilio | Pais | Estado |
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNYLVANIA | 3600 CIVIC CENTER BLDV., 9TH FLOOR, PHILADELPHIA, PA 19104, ESTADOS UNIDOS DE AMÉRICA | ESTADOS UNIDOS DE AM | |
AMICUS THERAPERUTICS, INC. | 1 CEDAR BROOK DRIVE, CRANBURY, NJ 08512, ESTADOS UNIDOS DE AMÉRICA. | DELAWARE |
Nombre | Domicilio | Pais | Estado |
JAMES, M WILSON | 1831 DELANCEY STREET, PHILADELPHIA, PA 19103, ESTADOS UNIDOS DE AMÉRICA. | US | |
JULIETTE HORDEAUX | 203 HEAD HOUSE COURT, PHILADELPHIA, PA 19147, ESTADOS UNIDOS DE AMÉRICA | US | |
HUNG V. DO | 4823 NW 220TH STREET, EDMOND, OK 73025, ESTADOS UNIDOS DE AMÉRICA. | US | |
RUSSELL GOTSCHALL | 2065 COUNTRY CLUB DRIVE, DOYLESTOWN, PA 18901, ESTADOS UNIDOS DE AMÉRICA. | US | |
STEVEN TUSKE | 418 SQUANKUM YELLOWBROOK EOAD, FARMINGDALE, NJ 07727, ESTADOS UNIDOS DE AMÉRICA. | US |
Solicitud | Fecha de Ingreso | Pais | Estado |
93674 | Estados Unidos de América | P | |
93674 | Estados Unidos de América | P |
Lineas | Descripcion |
1 | UN CASETE DE EXPESIÓN QUE COMPRENDE UNA SECUENCIA DE ÁCIDO NUCLEICO QUE CODIFICA UNA PROTEÍNA DE FUSIÓN QUIMÉRICA QUE COMPRENDE UN PÉOTIDO SEÑAL Y UN PÉPTIDO vIGF2 FUSIONADO A UNA a-GLUCOSIDASA DE ÁCIDO HUMANA (hGAA) QUE COMPRENDE AL MENOS EL SITIO ACTIVO DE hGAA780I BAJO EL CONTROL DE UNA SECUENCIA REGULADORA QUE DIRIGEN SU EXPRESIÓN, EN DONDE LA POSICIÓN 780 SE BASA EN LA NUMERACIÓN DE LAS POSICIONES DE LA SECUENCIA DE MAINOÁCIDOS EN SEQ ID NO. 3. |
Tramite | Fecha | Estado | Resuelto | Fecha Resuelto | Examinador |
Presentación de Solicitud | 28/10/2021 | EMILY SAIDITH DEGRACIA | |||
Retenida | 08/11/2021 | EMILY SAIDITH DEGRACIA | |||
CONTESTACIÓN DE AVISO | 07/01/2022 | EDGAR ARIAS | |||
Estado Tecnica Primer Pago (100.00) | 21/01/2022 | EDGAR ARIAS | |||
Retenida | 27/05/2022 | VIELKA YASMINA JIMENEZ RODRIGUEZ | |||
CONTESTACIÓN DE AVISO | 29/11/2022 | VIELKA YASMINA JIMENEZ RODRIGUEZ | |||
EXAMEN | 04/09/2023 | EDGAR ARIAS | |||
Publicada | 13/09/2023 | LCDA. LUZ MARIA ALVARADO | |||
Trasladar Informe de la Tecnica | 02/05/2024 | 02/05/2024 | EDGAR ARIAS |
Lineas | Descripcion |
1 | SE PROPORCIONA UN VIRUS ADENOASOCIADO RECOMBINANTE (rAAV) ÚTIL PARA TRATAR LA ENFERMEDAD POR ALMACENAMIENTO DE GLUCÓGENO TIPO II (ENFERMEDAD DE POMPE). EL rAAV COMPRENDE UNA CÁPSIDE DE AAV QUE SE DIRIGE A CÉLULAS DE AL MENOS UNO DE LOS MÚSCULOS, EL CORAZÓN, EL RIÑON Y EL SISTEMA NERVIOSO CENTRAL Y QUE TIENE EMPAQUETADO ALLÍ UN GENOMA DE VECTOR QUE COMPRENDE UNA SECUENCIA DE ÁCIDO NUCLÉICO QUE CODIFICA UNA PROTEÍNA DE FUSIÓN QUIMÉRICA QUE COMPRENDE UN PÉPTIDO SEÑAL Y UN PÉPTIDO DE vIGF2 FUSIONADO A UN APROTEÍNA hGAA780I DE ÁCIDO-a-GLUCOSIDASA HUMANA BAJO EL CONTROL DE SECUENCIAS REGULADORAS QUE DIRIGEN SU EXPESIÓN. TAMBIÉN SE PROPORCIONAN MÉTODOS PARA HACER Y USAR ESTE rAAV. |
C12N1515/86 |