Patente: COMPOSICIONES ÚTILES PARA EL TRATAMIENTO DE LA ENFERMEDAD DE POMPE



Datos Generales


Titulares

Nombre Domicilio Pais Estado
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNYLVANIA 3600 CIVIC CENTER BLDV., 9TH FLOOR, PHILADELPHIA, PA 19104, ESTADOS UNIDOS DE AMÉRICA ESTADOS UNIDOS DE AM
AMICUS THERAPERUTICS, INC. 1 CEDAR BROOK DRIVE, CRANBURY, NJ 08512, ESTADOS UNIDOS DE AMÉRICA. DELAWARE

Inventores

Nombre Domicilio Pais Estado
JAMES, M WILSON 1831 DELANCEY STREET, PHILADELPHIA, PA 19103, ESTADOS UNIDOS DE AMÉRICA. US
JULIETTE HORDEAUX 203 HEAD HOUSE COURT, PHILADELPHIA, PA 19147, ESTADOS UNIDOS DE AMÉRICA US
HUNG V. DO 4823 NW 220TH STREET, EDMOND, OK 73025, ESTADOS UNIDOS DE AMÉRICA. US
RUSSELL GOTSCHALL 2065 COUNTRY CLUB DRIVE, DOYLESTOWN, PA 18901, ESTADOS UNIDOS DE AMÉRICA. US
STEVEN TUSKE 418 SQUANKUM YELLOWBROOK EOAD, FARMINGDALE, NJ 07727, ESTADOS UNIDOS DE AMÉRICA. US

Prioridades

Solicitud Fecha de Ingreso Pais Estado
93674 Estados Unidos de América P
93674 Estados Unidos de América P

Reivindicaciones

Lineas Descripcion
1 UN CASETE DE EXPESIÓN QUE COMPRENDE UNA SECUENCIA DE ÁCIDO NUCLEICO QUE CODIFICA UNA PROTEÍNA DE FUSIÓN QUIMÉRICA QUE COMPRENDE UN PÉOTIDO SEÑAL Y UN PÉPTIDO vIGF2 FUSIONADO A UNA a-GLUCOSIDASA DE ÁCIDO HUMANA (hGAA) QUE COMPRENDE AL MENOS EL SITIO ACTIVO DE hGAA780I BAJO EL CONTROL DE UNA SECUENCIA REGULADORA QUE DIRIGEN SU EXPRESIÓN, EN DONDE LA POSICIÓN 780 SE BASA EN LA NUMERACIÓN DE LAS POSICIONES DE LA SECUENCIA DE MAINOÁCIDOS EN SEQ ID NO. 3.

Historial

Tramite Fecha Estado Resuelto Fecha Resuelto Examinador
Presentación de Solicitud 28/10/2021 EMILY SAIDITH DEGRACIA
Retenida 08/11/2021 EMILY SAIDITH DEGRACIA
CONTESTACIÓN DE AVISO 07/01/2022 EDGAR ARIAS
Estado Tecnica Primer Pago (100.00) 21/01/2022 EDGAR ARIAS
Retenida 27/05/2022 VIELKA YASMINA JIMENEZ RODRIGUEZ
CONTESTACIÓN DE AVISO 29/11/2022 VIELKA YASMINA JIMENEZ RODRIGUEZ
EXAMEN 04/09/2023 EDGAR ARIAS
Publicada 13/09/2023 LCDA. LUZ MARIA ALVARADO
Trasladar Informe de la Tecnica 02/05/2024 02/05/2024 EDGAR ARIAS

Resumen

Lineas Descripcion
1 SE PROPORCIONA UN VIRUS ADENOASOCIADO RECOMBINANTE (rAAV) ÚTIL PARA TRATAR LA ENFERMEDAD POR ALMACENAMIENTO DE GLUCÓGENO TIPO II (ENFERMEDAD DE POMPE). EL rAAV COMPRENDE UNA CÁPSIDE DE AAV QUE SE DIRIGE A CÉLULAS DE AL MENOS UNO DE LOS MÚSCULOS, EL CORAZÓN, EL RIÑON Y EL SISTEMA NERVIOSO CENTRAL Y QUE TIENE EMPAQUETADO ALLÍ UN GENOMA DE VECTOR QUE COMPRENDE UNA SECUENCIA DE ÁCIDO NUCLÉICO QUE CODIFICA UNA PROTEÍNA DE FUSIÓN QUIMÉRICA QUE COMPRENDE UN PÉPTIDO SEÑAL Y UN PÉPTIDO DE vIGF2 FUSIONADO A UN APROTEÍNA hGAA780I DE ÁCIDO-a-GLUCOSIDASA HUMANA BAJO EL CONTROL DE SECUENCIAS REGULADORAS QUE DIRIGEN SU EXPESIÓN. TAMBIÉN SE PROPORCIONAN MÉTODOS PARA HACER Y USAR ESTE rAAV.

Clasificación Internacional

C12N1515/86